Por Grupo Zócalo
Ciudad de México.- La biotecnológica Prime Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, anunció que ya aplicó su terapia al primer paciente de un ensayo clínico con prime editing, una técnica de edición genética que reescribe el ADN directamente dentro del cuerpo. Es la primera vez que esta herramienta se usa así en una persona, según informó la revista Nature.
El tratamiento, llamado PM577a, está dirigido a la enfermedad de Wilson, un trastorno hereditario en el que el organismo no produce una proteína necesaria para eliminar el exceso de cobre. El metal se acumula hasta niveles tóxicos, sobre todo en el hígado, el cerebro y los ojos. La terapia apunta a la mutación H1069Q del gen ATP7B, la más frecuente en Norteamérica y Europa.
La aplicación es intravenosa y de una sola vez. Mediante nanopartículas de lípidos, lleva la maquinaria de edición hasta las células del hígado para corregir el error genético desde su origen.
Hasta ahora, lo habitual en estos casos, como en la anemia falciforme, era sacar células del paciente, editarlas en el laboratorio y devolverlas al cuerpo. La única terapia de edición genética aprobada por la FDA es Casgevy, para dos trastornos sanguíneos hereditarios, y funciona apagando genes, no reescribiéndolos.
El estudio es una fase 1/2 abierta y global, que evalúa seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar con dosis crecientes en adultos y adolescentes. Al inicio se reclutará a adultos clínicamente estables. La FDA le concedió al programa la designación de enfermedad pediátrica rara, y la empresa prevé los primeros resultados clínicos en 2027.
iZN